法国制药企业赛诺菲 2 月 2 日宣布，其一款试验性遗传性疾病治疗药物，在针对特定类型戈谢病患者的后期临床试验中展现出治疗潜力，但在另一项针对法布里病的临床试验中，未能达到主要研究终点。
这款口服药物名为温格鲁司他，此次同步开展了针对法布里病和 3 型戈谢病患者的临床试验。这两种均为遗传性疾病，由体内酶缺乏引发，会导致有毒物质在人体中不断累积。
该药物此前在帕金森病和某型急性肾病患者的临床试验中均告失败，这也促使赛诺菲将其临床试验重心转向罕见遗传性疾病领域。该药物具备阻断有害脂肪分子堆积的作用机制，此前在罕见病领域的早期临床试验中已取得良好结果。
由于市场对该药物的研发成功预期较低，分析师目前尚未对温格鲁司他的未来销售额作出预测。
赛诺菲与再生元联合研发的湿疹、哮喘药物度普利尤单抗是公司重磅爆款产品，该药的专利独占权到期后，赛诺菲正寄望于旗下后期研发管线中的药物以及近期的收购动作，推动公司未来十年的销售增长。
若温格鲁司他最终获批上市，赛诺菲的这一布局或将迎来回报 —— 该药将成为首款针对相关神经症状的治疗药物，同时也能为患者提供口服给药的新选择。
赛诺菲研发负责人胡曼・阿什拉夫扬表示：“对于受神经症状困扰的戈谢病患者而言，每日口服一次药片，或将为其治疗带来重大改变。”
但该药的监管获批之路前景尚不明朗，针对法布里病的适应症获批尤其困难。阿什拉夫扬称，法布里病相关临床试验的数据仍在分析中，赛诺菲方面也表示，公司将与全球各地的监管机构展开合作，确定后续研发推进方案。
临床试验详细结果
在 3 型戈谢病的临床试验中，与接受酶替代疗法的患者相比，服用温格鲁司他的患者在言语、肢体协调等神经症状上的改善效果更显著，同时该试验设定的四项次要研究终点中，有三项也取得了具有统计学意义的显著改善。
在法布里病的临床试验中，温格鲁司他虽有助于缓解患者的神经性疼痛和腹痛，但改善幅度未达到统计学意义上的显著标准。赛诺菲方面表示，这一结果可能是受较强的安慰剂效应影响。不过该公司称，该药能显著降低患者血浆中的溶酶体葡萄糖神经酰胺水平，这一指标是人体有害脂肪分子累积的重要参考依据。
赛诺菲目前已有多款针对上述两种疾病的上市药物：旗下酶替代疗法药物法布赞用于治疗法布里病，而治疗戈谢病的药物则包括酶替代疗法药物思而赞，以及口服药物依利格鲁司他。
